在今天开幕的2022上海科技节上,有一组“科学红毯”嘉宾特别亮眼,父亲曾溢滔,是中国工程院首批院士,被称为中国转基因牛羊之父。母亲黄淑帧,是上海交大附属儿童医院终身教授。而女儿曾凡一则是上海交大医学遗传所所长,常年致力于通过基因工程技术,研发血友病特效药。一家两代三个人倾情遗传学研究几十年。今天的节目,就让我们走近这个科学家之家。
见到曾凡一的时候,她正在松江区石湖荡镇的"滔滔牧场"里忙碌。就是在这里,曾凡一带领团队开发出一整套从牛乳中分离纯化 人凝血因子IX药物蛋白 的工艺和技术体系。而这个被形象地称为"牛奶药物"的研发,实际上是从一头羊的诞生开始。 曾凡一 上海交通大学医学遗传研究所所长介绍:“我们在98年就产生了世界上第一头带有九因子的羊,我们就可以取她的奶作为原料来制药,来为我们制备非常稀缺的重要的蛋白药物了,像血友病的孩子,因为缺乏某些因子所以不能凝血,所以就被称为血友病的救命药。
这头含有血友病救命药九因子的转基因羊,正是曾凡一父母科研生涯的结晶。1998年2月,曾凡一的父亲曾溢滔院士和母亲黄淑帧教授,通过转基因技术,孕育出了乳汁中带有人凝血因子IX基因整合的转基因羊。考虑到牛奶的产量更高,第二年,他们又培育出了携带有人血清白蛋白基因的转基因试管牛"滔滔",上述成果连续两年(1998,1999)被选为"中国十大科技进展"。
黄淑帧,曾凡一的母亲同时也是上海市儿童医院终身教授告诉看看新闻Knews记者:“牛里面有奶,奶里面有药,我们已经完成了,下面是一个制药工业,把奶里面的药提炼出来,最后用在病人的身上,其实这又是长河当中的一个长河。”
从羊到牛,曾凡一从父母手中接棒,目前,滔滔牧场已经发展为300多头牛的规模,从牧场走出的"牛奶药物"也已处在中试阶段,进入了新药临床前研究的最后冲刺阶段。曾凡一说:“一头基因工程的牛,它平时的成功率是千分之零点9,就是你要养一千头牛才能有一头牛,它是带有这样的基因的,所以要把它产业化,它是要经过很长的过程的,现在就是转化阶段,转化成真正治病救人的阶段,我们要做一系列严格的实验。”
坐落在北京西路儿童医院内的上海医学遗传研究所,是这个医学遗传学之家的另一个主战场。曾溢滔院士是这个医学遗传研究所的首任所长,如今,年过八旬的夫妻俩依然会参加所里的会议,这个团队夜以继日的进行试验、探讨,共同克服研究难题。“我们这四十多年,去寻找解决疾病治疗的办法,从诊断开始到治疗到机理研究,有了机理研究我们能够更好的诊断、做更好的研究,这是一个螺旋式上涨的过程。”
2009年,曾凡一申请获得了国家重大科学研究计划干细胞研究项目,成为该项目最年轻的女首席科学家。同年,她领导课题组和中科院动物所合作,应用诱导多能干细胞ips细胞技术,用小鼠皮肤细胞先后孕育出了27只小鼠,在世界上首次证明ips细胞具有与胚胎干细胞相似的全能性,能发育成一个完整的生命体。被美国时代周刊评为2009年世界医学十大突破之一。
在探索前沿科技的同时,这个科学之家同时也是艺术之家。曾院士写过小说,还会画画和摄影。黄教授会弹琴和演唱。而曾凡一自幼受父母影响,4岁学琴5岁登台,作过曲,还办过独唱音乐会。曾凡一的父亲,曾溢滔如是说:“最主要让她自由发展,让她有广阔的空间去给他发挥自己的才能,现在她已经接上班,期望她好好的努力,继续先辈的遗愿,发展中国的遗传学。”
如今,耄耋之年的曾院士和黄教授,仍然奋战在科研前线。而曾凡一,也早已肩负起领导医学遗传所的重任,带领团队继续攀登新的科学高峰。也期待,牛奶药物这种新型制药模式,早日实现产业化。
(看看新闻Knews记者:赵一凡 实习编辑:方远)
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