经过5年的临床和基础研究,复旦大学团队在全球首次发现了帕金森病的全新治疗靶点。发现全新靶点后,有望使用候选新药,从疾病早期开始干预病程,延缓帕金森病发展。相关研究成果2月21日在国际学术期刊《科学》线上发表。
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的常见神经退行性疾病,主要症状是肢体震颤、肌肉强直,行动不便。到2040年,预计全球患病人数将达1300万,我国患者总数约占全球一半。传统药物和手术治疗都只就帕金森病的症状进行针对性治疗,不能延缓疾病进展。
现在,复旦大学附属华山医院郁金泰团队利用AI辅助科研,在5年内完成了原本需要至少几十年的工作量,明确了帕金森病关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间的传播机制。
帕金森病患者出现运动症状前十几年,大脑内就已存在病理性α-突触核蛋白。研究人员发现,有望在疾病的临床前期、前驱期和临床期通过靶向抑制原创新靶点FAM171A2,阻断病理性α-突触核蛋白传播,延缓帕金森病进展。与此同时,靶向新药可以作为目前临床期改善运动症状等治疗手段的补充,构建更完善的标本兼治新体系。
编辑: | yuhong |
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