今年，一款脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药通过谈判从63800元砍到3780元，最终纳入目录，让罕见病患者从有药可用变成有药可选。

1月18日，国家医保局公布国家医保药品目录调整情况和新版目录，7款罕见病用药被纳入新目录，视神经脊髓炎、多发硬化等罕见病都有新治疗药纳入目录，进一步增强了罕见病人群用药保障。

（编辑：董亚欢 实习编辑：徐一铭）